Wat is het doel van de stichting?

De stichting zet zich in voor onderzoek naar behandelmogelijkheden voor alle AP4 aandoeningen, met een focus op SPG47. Het doel is om het toekomstperspectief van kinderen met deze aandoeningen te verbeteren. Zie ook het beleidsplan. 

Voor wie is de stichting opgericht?

De stichting is er voor alle kinderen met SPG47 en andere AP‑4‑varianten. De opbrengsten worden volledig ingezet voor onderzoek en ondersteuning ten behoeve van alle getroffen kinderen.

Heeft de stichting een ANBI‑status?

Ja, Stichting Samen voor Sietse is een door de Belastingdienst erkende ANBI (Algemeen Nut Beogende Instelling). Dit betekent dat wij ons inzetten voor het algemeen belang en dat donateurs onder bepaalde voorwaarden gebruik kunnen maken van belastingvoordelen. De ANBI-status en de geldende belastingregels zijn te vinden op de website van de Belastingdienst.

Hoe wordt de stichting gecontroleerd?

De stichting legt verantwoording af aan de Belastingdienst en eventuele subsidiegevers. In het jaarverslag worden inkomsten, uitgaven, activiteiten en bestedingsdoelen gepubliceerd. Het eerste jaarverslag (boekjaar 2026) verschijnt in 2027.

Hoeveel kinderen hebben deze aandoening?

Wereldwijd zijn er ongeveer 120 kinderen met SPG47 en circa 300 kinderen met een AP‑4‑subtype.

Waar gaat het geld van de sponsoractie naartoe?

De opbrengsten worden gebruikt om de klinische studie naar gentherapie voor SPG47 te hervatten en te financieren. Voor de start is 2 miljoen dollar nodig; voor het volledige onderzoek 5 miljoen dollar. Meer informatie: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06948019

Wat is de huidige stand van het onderzoek?

De gentherapie is ontwikkeld en succesvol getest op cellen, muizen en apen. De Amerikaanse FDA gaf in april 2025 toestemming voor een klinische studie bij kinderen. Alles staat klaar om te starten, maar financiering ontbreekt.

Hoe urgent is de financiering?

Zeer urgent. Zonder de benodigde $2 miljoen kan de klinische studie niet beginnen. De ziekte is progressief en kinderen gaan zonder behandeling steeds verder achteruit.

Waar vindt het onderzoek plaats?

Het onderzoek wordt uitgevoerd in het Boston Children’s Hospital (VS).

Met welke partners werkt de stichting samen?

De stichting werkt nauw samen met CureAP4. Daarnaast is er contact met AP‑4‑gezinnen wereldwijd.

Welke projecten lopen er nu?

Het eerste project is het financieren van de klinische studie naar gentherapie voor SPG47. Hiervoor loopt een grote sponsoractie waarbij deelnemers kilometers afleggen en zich laten sponsoren.

Hoe kan ik helpen?

U kunt een donatie doen of deelnemen aan de sponsoractie tussen 1 februari en 8 maart—als sporter of door een deelnemer te sponsoren.

Hoeveel van de donaties gaat naar het doel?

Ruim 97% van de inkomsten gaat direct naar onderzoek. Ongeveer 3% betreft kosten voor fondsenwerving en beheer. De stichting publiceert jaarlijks een jaarverslag ter verantwoording.

Is de stichting de enige die geld inzamelt voor gentherapie?

Nee. Wereldwijd zamelen meerdere gezinnen geld in voor het gentherapie onderzoek, evenals de Amerikaanse stichting CureAP4.

Waar vindt het onderzoek plaats?

Het onderzoek wordt uitgevoerd in het Boston Children’s Hospital (VS).

Met welke partners werkt de stichting samen?

De stichting werkt nauw samen met CureAP4. Daarnaast is er contact met AP‑4‑gezinnen wereldwijd.

Wanneer kan ik de betaling voltooien van mijn sponsoring?

Als je een sporter hebt gesponsord per kilometer ontvang je na afloop van de sponsorcampagne een betaallink. Dus na 8 maart 2026. Vaste bedragen vanaf 28 januari worden meteen betaald. Heb je eerder een vast bedrag gesponsord? Dan krijg je een e-mail met een betaalverzoek.